北大医学一贯坚持服务国家战略，积极承担国家重大科研任务，致力于解决国家战略需求中的重大科学问题和核心关键难题，努力成为我国医药领域科技创新的策源地。通过系列回顾综合绩效评价荣获“优秀”的国家重点研发计划项目，展现以新质生产力推动医药领域高质量发展的生动实践。在聚焦“学科质量年”的当下，北大医学将继续攀高峰、冲顶尖，进一步加强学科交叉融合，以科技创新带动北大医学学科实力的整体提升。

抗精神病药物个体化优选治疗方案的研究

项目负责人：中国体育彩票第六医院岳伟华教授

执行期限：2017年7月至2021年12月

所属专项：重大慢性非传染性疾病防控研究

本项目基于汉族和国际精神分裂症(SCZ)全基因组(GWAS)及药物基因组(PGx)发现的易感基因，制定基于抗精神病药物(APDs)疗效及不良反应预测模型的个体化优选治疗方案。综合药物代谢与转运体基因，建立汉族人APDs治疗适宜剂量和滴定速度推荐方案;发现和验证多个疗效与不良反应个体差异相关易感基因，建立中国汉族人群多基因疗效预测方案(MPGT);突破传统多巴胺功能亢进假说，借助细胞和动物模型阐释APDs潜在药理机制。代表论著发表在Nature Genetics, Cell Discovery, Lancet Psychiatry, Military Medical Research, Molecular Psychiatry, JAMA Network Open等领域高影响力学术期刊;获发明专利3项、教育部自然科学二等奖。与生物企业合作开发精神科药物精准治疗检测产品，临床应用超过10万例;形成团体标准与专家共识，推广量体裁衣式个体化治疗方案。

抗精神病药疗效个体差异易感基因

遗传-表观-临床亚型预测抗精神病药疗效

抗精神病药疗效基因功能探索

综合绩效评价专家组意见：项目构建了精神分裂症患者药物治疗临床研究队列、临床数据平台及生物样本库，发现 17 个药物疗效个体化差异易感基因和 41 个 SNP，建立多维度预测模型，开发精神科药物精准治疗检测产品 1 项，已临床应用数万例，药物治疗早期有效率提高38.3%;修改制订基于中国人群的精神科常见药物的精准治疗专家共识并研发了相关App;形成基于优化治疗方案以及药物治疗与生活方式调整相结合的综合干预策略，并初步完成了成果转化应用;研发了“虚拟化身心理治疗系统”。项目在集成文献以往报道的精神分裂症个体化用药相关易感基因和SNP的基础上，增加本项目新发现的多个易感基因和SNP组合，研发了诊断芯片，已经投入实际使用数万份，实现了从临床发现-基础研究-再到临床应用的转化。

延伸阅读

国家重点研发计划由原来的国家重点基础研究发展计划(“973计划”)、国家高技术研究发展计划(“863计划”)、国家科技支撑计划、国际科技合作与交流专项、产业技术研究与开发基金和公益性行业科研专项等整合而成，是针对事关国计民生的重大社会公益性研究，以及事关产业核心竞争力、整体自主创新能力和国家安全的战略性、基础性、前瞻性重大科学问题、重大共性关键技术和产品，为国民经济和社会发展主要领域提供持续性的支撑和引领。

根据项目分类评价指标体系，只有不超过15%的项目可获得优秀等级。按专业机构综合绩效评价结论(截至2023年底)，“十三五”期间北大医学牵头项目总体执行情况较好，均达到了预期目标，其中5个项目被评为“优秀”。